合適的樣本量是多少(樣本量越大越好嗎)

臨床研究的目的往往不同，不同目的所需的樣本量往往不同。在明確研究目的的基礎(chǔ)上，樣本量越大是否意味著研究結(jié)果的外推性越強(qiáng)，對(duì)研究越有利？樣本量的影響因素有哪些？如何確定樣本量？邊肖將在下面為大家描述。

第一，樣本量越大越有利。

l樣本量過(guò)小，達(dá)不到要求的檢驗(yàn)效率，在檢驗(yàn)中很難得到真實(shí)的組間差異，即假陰性或假陽(yáng)性的結(jié)論；

但如果樣本量過(guò)大，實(shí)驗(yàn)的規(guī)模就會(huì)過(guò)大，增加實(shí)際工作的難度，從而浪費(fèi)大量的人力、物力和時(shí)間；

此外，樣本量過(guò)大會(huì)增加控制檢驗(yàn)條件的難度，使樣本總體包含更多的混雜因素，影響檢驗(yàn)結(jié)果。

因此，如何正確估計(jì)臨床試驗(yàn)的樣本量是臨床研究的重要問(wèn)題之一。

二、影響樣本量的主要因素

非統(tǒng)計(jì)因素

①臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)的類(lèi)型。

對(duì)于不同的臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)類(lèi)型，樣本量估計(jì)所需的參數(shù)也不同，例如:

l等價(jià)性檢驗(yàn)的樣本容量估計(jì)需要設(shè)定等價(jià)上下限；

l非劣效試驗(yàn)要求設(shè)置非劣效邊界值；

此外，還有不同的設(shè)計(jì)類(lèi)型，如平行分組設(shè)計(jì)、交叉設(shè)計(jì)、適應(yīng)性設(shè)計(jì)、分組序貫設(shè)計(jì)、劑量遞增設(shè)計(jì)、抗腫瘤藥物多階段設(shè)計(jì)等，其樣本量估計(jì)也不同。

②主要觀察指標(biāo)數(shù)據(jù)類(lèi)型和統(tǒng)計(jì)分析方法。

因?yàn)橥瑯拥膬蓚€(gè)比較，采用的是μ檢驗(yàn)和T檢驗(yàn)，它們對(duì)應(yīng)的樣本容量估計(jì)也是不同的。

③數(shù)據(jù)質(zhì)量和合規(guī)性。

一般來(lái)說(shuō)，數(shù)據(jù)質(zhì)量和合規(guī)性越差，需要的樣本就越多。

④實(shí)驗(yàn)組和對(duì)照組病例比例。

當(dāng)實(shí)驗(yàn)組與對(duì)照組比例相等時(shí)，可以獲得最大的檢驗(yàn)效率，因此等比例分布所需的樣本量最少。

⑤法律法規(guī)。

《藥品注冊(cè)管理辦法》第三章第三十二條:藥物臨床試驗(yàn)次數(shù)應(yīng)當(dāng)滿(mǎn)足臨床試驗(yàn)?zāi)康暮拖嚓P(guān)統(tǒng)計(jì)的要求，且不得少于本辦法附件規(guī)定的最低臨床試驗(yàn)次數(shù)。

比如一般臨床試驗(yàn)，ⅰ期:20-30例，ⅱ期:100例，ⅲ期:300例，ⅳ期:2000例(疫苗和避孕藥除外)。

生物利用度:18-24例。

進(jìn)口中藥和天然藥物制劑應(yīng)提供在中國(guó)進(jìn)行的人體藥代動(dòng)力學(xué)研究和臨床試驗(yàn)的資料，病例數(shù)不少于100對(duì)；如果有多個(gè)主要治療綜合征或適應(yīng)癥，每個(gè)主要適應(yīng)癥的病例數(shù)不得少于60對(duì)。

根據(jù)技術(shù)變化和藥物特點(diǎn)，對(duì)中藥和天然藥物品種應(yīng)豁免或進(jìn)行不少于100對(duì)臨床試驗(yàn)。

根據(jù)需要開(kāi)展100多對(duì)中藥和天然藥物仿制藥的臨床試驗(yàn)。

統(tǒng)計(jì)因素

①一類(lèi)誤差α，即檢驗(yàn)水平，是預(yù)先規(guī)定的一類(lèi)誤差的最大允許概率，用α表示。α越小，樣本量越大。在假設(shè)檢驗(yàn)中，根據(jù)不同的研究目的預(yù)先確定，一般取α=0.05，也要明確單側(cè)檢驗(yàn)比雙側(cè)檢驗(yàn)更容易獲得具有統(tǒng)計(jì)顯著性的結(jié)果。

②二類(lèi)誤差β是二類(lèi)誤差的概率。1-β越大，需要的樣本量越大。一般要求1-β的檢驗(yàn)效率不低于0.75，臨床試驗(yàn)中通常取β=0.1或0.2。

③容許誤差δ，即處理因素的影響，即群體間的差異，如兩個(gè)群體平均數(shù)的差δ=μ1/μ2或兩個(gè)群體率的差δ = π 1-π 2等。δ越小，樣本量越大，也就是說(shuō)需要更大的樣本才能找到統(tǒng)計(jì)上更小的差異。

④主要觀察指標(biāo)的一般信息。主要觀察指標(biāo)的個(gè)體差異越大，樣本量越大。在估計(jì)樣本量時(shí)，總體信息的真值往往是未知的，因此可以通過(guò)經(jīng)驗(yàn)、文獻(xiàn)綜述或預(yù)測(cè)試來(lái)估計(jì)。

⑤區(qū)間測(cè)試所需的邊界值δ。在估計(jì)最優(yōu)/非劣檢驗(yàn)的樣本量時(shí)，需要設(shè)置最優(yōu)/非劣/等價(jià)邊界值δ。δ是有臨床意義的值，由臨床專(zhuān)家確定。

總之，對(duì)于任何臨床研究，不要盲目增加樣本量，以減少不必要的浪費(fèi)。另一方面，當(dāng)你自己的研究工作假設(shè)檢驗(yàn)結(jié)果不顯著(P > 0.05)時(shí)，你首先要考慮是不是自己沒(méi)有采用足夠的樣本量，檢驗(yàn)效率低。

目前上述的內(nèi)容應(yīng)該能夠?yàn)榇蠹医獯鸪龃蠹覍?duì)于到底樣本量多大才合適 （樣本量是不是越大越好）的疑惑了，所以如果大家還想要了解更多的知識(shí)內(nèi)容，也可以關(guān)注本站其他文章進(jìn)行了解哦。

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